FDA批准对白血病患儿进行基因修饰治疗

该机构周三表示,美国食品和药物管理局已经的癌症方法,其中包括基因修饰,这是美国市场首批批准的基因治疗方法。

Kymriah是一种基于细胞的基因疗法,已被FDA批准用于25岁以下患有急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和年轻人。 治疗方法适用于初始治疗无效的患者,约占15-20%的患者或复发患者。

Kymriah是一种定制治疗,意味着每剂都含有患者自己的T细胞(称为淋巴细胞的白细胞)。 收集T细胞并将其送至制造中心,在那里对它们进行遗传修饰以包括具有蛋白CAR(嵌合抗原受体)的新基因。 该特定蛋白质指示T细胞靶向并杀死白血病细胞。 当细胞被修饰后,它们会被放回患者体内以清除癌细胞。 该治疗也称为CAR-T。

FDA前所未有的批准开启了该机构在美国市场扩大人类基因修饰的能力。

“我们正在进入医疗创新的新领域,能够重新编程患者自己的细胞以攻击致命的癌症,”FDA专员Scott Gottlieb在一份 。 “基因和细胞疗法等新技术具有改变医学的潜力,并为我们治疗甚至治愈许多难治性疾病的能力创造了一个转折点。”

根据国家癌症研究所的数据,每年有超过3,000名年龄在20岁或以下的患者被诊断为ALL。 该疾病是骨髓和血液的癌症,导致身体产生异常的淋巴细胞。 ALL是该国最常见的儿童癌症,可以迅速发展。

“作为一种突破性的免疫细胞疗法,对于急需新选择的儿童和年轻人,Kymriah真正体现了我们的使命,即发现改善患者治疗效果和治疗癌症的新途径,”诺华公司首席执行官Bruno Strigini说道。 Kymriah。

“Kymriah是一种首创的治疗方法,填补了患有这种严重疾病的儿童和年轻人的重要未满足需求,”FDA生物制品评估与研究中心(CBER)主任Peter Marks在一份表示。 。 “Kymriah不仅为这些患者提供了一种新的治疗选择,其中存在非常有限的选择,而且一种治疗选择在临床试验中显示出有希望的缓解和存活率。”

Kymriah的临床试验涉及63名儿童和年轻成年患者。 美国食品和药物管理局表示,83%的患者在治疗后三个月内即可缓解。

然而,这种治疗可能会引起严重的副作用,包括被称为细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统事件的免疫系统的严重反应,这些都可能危及生命。 其他副作用包括严重感染,低血压(低血压),急性肾损伤,发烧和氧气减少(缺氧)。

FDA表示,诺华必须进行一项上市后试验,该试验涉及用Kymriah治疗的患者,以评估长期安全性。

至于价格,Kymriah将花费 ,而那些在一个月内没有回应治疗的人将没有义务支付。

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